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对抗人类“记忆癌症”,中国方案17年来首度破冰

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比癌症更难对付的阿尔茨海默症的治疗又有了新希望。这次取得的重磅成果来自中国。
中国本土研制的抗阿尔茨海默症(AD)原创新药甘露特钠(GV-971)胶囊(商品名“九期一”)的上市注册申请日前获得了国家药品监督管理局有条件批准。该药物用于轻度至中度阿尔茨海默症,改善患者认知功能。
阿尔茨海默症,俗称老年性痴呆,是一种发病进程缓慢的神经退行性疾病。该疾病被认为比癌症更难对付。自发现该疾病100多年来,全球用于临床治疗的药物只有5款,且临床获益不明显。
值得注意的是,海洋来源的寡糖药物GV-971是近17年来全球AD治疗领域首个在临床3期试验中获得成功的药物。
上海市委常委、副市长吴清在11月3日的新闻发布会上对第一财经记者表示,上海也在通过医保等政策、人才等方面不断对新药的研制和生产销售提供全力的支持。

合作研发的上海绿谷制药有限公司(下称“绿谷制药”)董事长吕松涛介绍道,GV-971即将于11月7日投产,并于12月29日前把药物铺到全国,让中国患者受益。从明年起,将进行上市后研究。
“我们目前和美国FDA的首轮沟通已经结束,希望能够早日把这款药在美国和全球完成临床并拿到审批,让全球患者受益。”吕松涛告诉第一财经记者。
年底前就能造福患者
“九期一”是由中国科学院上海药物研究所耿美玉领导研究团队,坚持22年,在中国海洋大学、中科院上海药物研究所与绿谷制药接续努力下研发成功的原创新药。
借助上海试点药品上市许可持有人制度、推动创新研发成果的东风,该药得以快速上市,造福阿尔茨海默症患者和家庭。
关于该药物对其他神经退行性疾病是否有效,GV-971的主要发明者、中科院上海药物研究所耿美玉研究员对第一财经记者做出回应:“新药上市后,我们将以AD患者为主体,来观察这款药物是否对其他神经系统疾病,如帕金森、抑郁症等同样有效。目前还有待验证。”
耿美玉表示:“临床前作用机制表明,GV-971通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解GV-971临床疗效提供了重要科学依据。”


吕松涛对第一财经记者表示:“目前绿谷的第一条原料生产线可以满足200万患者需求,制剂生产线可以满足50万患者需求。但是中国阿尔茨海默症患者有1000万,全球有5000万,我们会努力满足所有人的需求。”
他表示,从2018年10月份起,GV-971就已经启动全球化临床试验布局。
2018年11月,国家药品监督管理局接受GV-971新药上市申请,引发全球巨大关注。GV-971临床3期揭盲试验结果显示,在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期,具有极显著的统计学意义和临床意义,且不良反应事件发生率与安慰剂组相当,安全性好,适合长期服用。
目前这款新药的定价尚未公布。
“肯定会争取进医保。”吕松涛对第一财经记者表示,“不仅要让中国老百姓吃得起,也要在国际上有竞争力,这是原则。”
“国内市场现有药物一个月1500元人民币左右。”吕松涛表示,GV-971是创新药,也是糖类药物,生产成本要高一些。国际上大部分是抗体药物,价格非常高,国外一个抗体药物如果做成的话,一年(药费)至少6万美元(约合43万元人民币)以上。“我们肯定大大低于这个价格。”
浦东新增3平方公里打造生物医药制造基地
在GV-971获批上市的新闻发布会上,吴清指出,GV-971的研发成功与获准上市是上海科技创新中心建设的重要标志性成果,也是上海创新策源能力不断提升的重要标志。上海将以GV-971研发成功与获准上市为重要契机,吸收和借鉴宝贵经验,积极推进上海生物医药科技创新和产业发展,全力加快建设具有全球影响力的科技创新中心。
上海正在聚焦集成电路、人工智能、生物医药等重点领域,尤其是对生物医药而言,要充分发挥“张江药谷”的集聚效应,以突破药物科学重大问题为目标,大力发展原创新药研发关键核心技术,建设一批以张江药物实验室为代表的新型平台研发组织,着力构筑技术先进、运行高效、人才集聚的原创新药研发关键资源平台、设施和技术体系,抓好重点承载区建设,力争产出更多具有世界影响力的中国原创新药。
针对GV-971的后续生产规划,吴清在回应第一财经的提问时说道:“上海不仅是生物医药研发重镇,汇聚了众多跨国公司研发中心和国内包括药物所在内的研发机构、企业。同时,上海也是生物医药产业制造基地,也是销售总部聚集的地方。”
吴清还向第一财经记者透露,浦东最近规划3平方公里来打造张江创新药产业基地,加上医疗器械产业园等3个基地,浦东生物医药产业新增规划空间达到了10平方公里,同时在上海的其他郊区也有很多能够提供制造能力的基地。
他进一步表示,过去人们有种误解,认为上海是否在向外转移制造业,在发展第三产业,其实不然。吴清对第一财经记者说道:“一方面我们要大力发展第三产业,靠发展走出去;另一方面我们要发展包括生物医药在内的高端制造产业,这是坚定不移要推进的。所以提出了四大品牌战略,其中之一就是‘上海制造’品牌,生物医药产业是其中最重要的。”
吕松涛向第一财经记者介绍道,浦东新区提供了40亩地用于产业化,今年内动工,如果三年能够完成建设,可以满足200万患者用药的销售。“这也是按照美国GMP工厂的标准来建设的,建成之日,也许就是美国临床申报成功之时,所以未来在浦东张江生产的药就能出口到全球。”
上海市科学技术协会主席陈赛娟在近期举行的世界顶尖科学家论坛上对第一财经记者表示:“新药研究和转化医学发展将产生深远的影响,转化医学致力于填补基础研究与临床和公共卫生应用之间的鸿沟,为开发新药,新的疾病诊断,治疗和预防方法,能够开辟出一条具有革命性意义的新途径。”
陈赛娟指出,转化医学是从实验室到病房到病床的一个连续双向开放的研发和研究与开发过程,是致力于克服基础研究与临床和公共卫生应用严重失衡的医学发展新模式。
“毫无疑问,创新性成果和产业资本在转化医学全链条的两端发挥着决定性的作用,没有基础和应用基础研究创新,转化医学就成为无源之水,而没有产业资本的投入,也难以支撑新药研发高昂的成本,无法发挥市场在资源配置方面的优势和效率。”她说道,“科学家和企业家之间的有效互动,创新驱动和市场驱动的有机结合,将为转化医学发展提供强劲的动力。”
在该论坛上,2004年诺贝尔化学奖得主、以色列理工学院著名教授阿夫拉姆·赫什科教授针对神经退行性疾病的新药研发指出:“科研基础设施应由政府进行资助,而应用研究转化成对社会有效的药,就是对社会的回报和收益,这对于医药开发和医学来讲都特别重要。”
中国原创药带来曙光
包括阿尔茨海默症在内的老年病已对全球公共医疗构成重大负担。最新统计数据显示,2018年全球有近5000万阿尔茨海默症患者,到2050年预计将增加至1.52亿人,2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元。
我国阿尔茨海默症患者约1000万人,是世界上患者人数最多的国家,随着人口老龄化加速,预计到2050年我国患者将达到4000万人。
帕金森症是阿尔茨海默综合征的前兆,随着帕金森症的演进,30%的患者会患上阿尔茨海默综合征。
2013年诺贝尔生理学或医学奖得主兰迪·谢克曼在世界顶尖科学家论坛上也呼吁全球合作找出帕金森病的病因。谢克曼表示:“帕金森病在全球范围内都呈现蔓延趋势,在人口老龄化程度越来越高的当下,形势也愈发严峻,构成沉重的公共医疗负担。”
然而,目前对AD进展中肠道和大脑之间相关联之间的机制理解仍然非常有限。耿美玉等人的研究旨在探讨肠道菌群与AD进展之间的机制联系,并探讨潜在的干预策略。

此前近20年,全球制药巨头在该领域纷纷折戟,截至目前,全球累计研发投入超过6000亿美元,临床试验失败药物有320余个,失败率高达99.6%。
第一财经记者了解到,GV-971累计投入4亿美元,约30亿元人民币。这种新的药物被耿美玉称为AD治疗的“中国方案”。但这一“中国方案”是否能为AD的治疗带来革命性的变化尚需药物上市后在更多患者群体获益后再予评价。
上海新药研发公司赛默罗生物科技有限公司创始人CEO李帅对第一财经记者表示:“这款药物需要得到全球认可还需要补充一些实验。如果后面的数据一如既往地好,能够得到国际认证,那就相当了不起了。”
(第一财经记者吕进玉 胡婳溦对本文亦有贡献)
责编:杨小刚
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